Vitalität und Lebensqualitätals validierte klinische Endpunkte in ambulanten Therapiestudien
Ausgangssituation
Wesentliches Merkmal vieler randomisierter Studien (RCT) sind Endpunkte, die als Surrogatparameter bezeichnet werden können. Dies sind z.B. Blut- und Serumparameter, die oftmals nur kleine Unterschiede in den Interventionsgruppen durch den Vergleich laborchemischer Werte statistisch messbar machen.
RCTs im Sinne eines „Goldstandards“ der evidenzbasierten Medizin (EBM) sollten dagegen nach Endpunkten fragen, die klinische resp. patientenorientierte Bedeutung im Sinne von Morbidität, Vitalität und Lebensqualität haben.
Auch unter pharmakoökonomischen Gesichtspunkten (Kosten der Entwicklung von Pharmaka; direkte, indirekte und intangible Kosten von Krankheiten) spielen klinisch relevante Endpunkte eine wichtigere Rolle als die Analyse von Surrogatparametern.
Solche patientenorientierte Parameter der Vitalität und Lebensqualität wurden bisher überwiegend durch mehr oder weniger standardisierte Fragebögen im Rahmen rein
subjektiver Einschätzungen des Patienten ermittelt. Wenn dadurch ein grober
Vergleich der Studienarme möglich wurde (besser – schlechter), so konnte mit dieser
Vorgehensweise keinesfalls eine validierte Messung von Parametern durchgeführt
werden, die eine Aussage über den objektiv messbaren Effekt einer Intervention auf
das sozio-biologische Gesamtsystem des Patienten erlaubte.
In einem von Sparzwängen geprägten Gesundheitsmarkt bedarf es zusätzlicher starker Argumente, will man der wachsenden Skepsis von Regierungen, Ärzten und nicht zuletzt Patienten gegenüber teuren pharmakologischen Innovationen begegnen. Deswegen wird es notwendig werden, schon in frühen Phasen der klinischen Prüfung nach denjenigen Parametern zu fragen, die für die spätere Vermarktung, vielleicht sogar für die Zulassung, an Bedeutung gewinnen werden.
Schlussfolgerung
Der traditionelle Ansatz pharmazeutischer Vermarktung basiert auf Surrogatparametern und auf der Tatsache, dass fast ausschliesslich medizinische Experten über das Schicksal eines neuen Medikaments entscheiden.
Dennoch muß zukünftig ein Produkt, wenn es für einen hohen Preis auf dem Markt eingeführt werden soll, den eindeutigen klinischen Beweis seines Patientennutzens gegenüber anderen Behandlungsalternativen erbringen.
Mit dem objektiven und patientenorientieren Nachweis von individuellen und statistischen Vitalisierungsraten des Patienten (Vitalität-PRÄ und Vitalität-POST) steht ein interessantes Kriterium zur Verfügung.
Unter dem Aspekt des Kostenmanagement ist es erheblich, wenn Patienten im Sinne der Ein- und Ausschlußkriterien schon in der Rekrutierungsphase selektiert werden könnten und die Studiencompliance erhöht wird. Die Implementierung der Vital-Analyse als ein innovatives Evaluierungsinstrument in der Evidenzbasierten Medizin wird auch unter dem Aspekt der Kosteneinsparung gezielt genutzt.
Beispiel: Postmarketingstudie Hormonsubstitution und Vitalität